A fiú, aki legyőzte a halálos agydaganatot – avagy mit szóljunk az „emberkísérletekhez”?
Amikor a covid idején érkeztek a hírek a vakcina gyerekeken történő kipróbálásáról, sokan emberkísérletet kiáltottak és az, hogy „el a kezekkel a gyerekektől). De mi van akkor, ha egy gyereknek egy ilyen kísérleti gyógyszer az egyetlen esélye? Amikor már tényleg nincs veszteni valója?
A most 13 éves Lucas minden esélylatolgatásnak fittyet hányva meggyógyult egy halálos agydaganatból. Egy kísérleti gyógyszer mentette meg az életét.
Tetszett? Kövess és lájkolj a Facebookon!
Hatéves korában a belga Lucas Jemeljanovánál diffúz intrinszik pontin gliómát (DIPG) diagnosztizáltak, egy nagyon ritka és rendkívül agresszív agydaganatot, amely a betegek 98 százalékánál 5 éven belül halálhoz vezet. Egy klinikai vizsgálat során véletlenszerűen osztották be őt egy everolimusz nevű kemoterápiás gyógyszerrel kezelt csoportba, amelyet korábban vese-, hasnyálmirigy-, mell- és agydaganat kezelésére használnak, de a DIPG kezelésére még nem alkalmazták sikeresen.
Lucas jól reagált a kezelésre, és a daganat fokozatosan eltűnt. Hét évvel később Lucasban már nyoma sincs a ráknak, és hivatalosan már öt éve remisszióban van.
Szülei, Cedric és Olesja, elvitték őt Franciaországba, hogy az elsők között vegyen részt egy gyógyszerkipóbálásban, amely a DIPG lehetséges új gyógyszereit tesztelte.
Az everolimusz egy olyan fehérje, az mTOR blokkolásával hat, amely segíti a rákos sejtek osztódását és növekedését, valamint új erek termelését. Ez megállítja vagy lelassítja a rák növekedését azáltal, hogy megakadályozza a rákos sejtek szaporodását és csökkenti a daganatsejtek vérellátását. A gyógyszert az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) vényköteles gyógyszerként engedélyezte számos rákos megbetegedés kezelésére.
Az orvosok egészen másfél évvel ezelőttig féltek leállítani a gyógyszeres kezelést, mire kiderült, hogy Lucas egyébként is abbahagyta a gyógyszer szedését.
Hogy Lucas miért épült fel ilyen jól, még mindig nem tudni. A vizsgálatban részt vevő hét másik gyermeket „hosszan reagálónak” tekintették, miután a diagnózis felállítása után három évig nem estek vissza, de csak Lucas daganata tűnt el teljesen. Kezelőorvosa szerint ennek oka, hogy egyes gyermekek reagáltak a gyógyszerekre, míg mások nem, valószínűleg a daganataik eltérő biológiai sajátosságai miatt. Lucas daganatában egy rendkívül ritka mutáció volt, ami szerintünk sokkal érzékenyebbé tette a sejtjeit a gyógyszerre.
A Dana-Farber Rákintézet szerint évente nagyjából 300 gyermeknél diagnosztizálnak DIPG-t. A diagnózis felállítása után a túlélés átlagosan kilenc hónap. A DIPG jellemzően öt és kilenc év közötti gyermekeknél fordul elő. Ez a daganattípus az agy alsó részén és a gerincvelő felső részén alakul ki, de nem ismert, hogy mi okozza. A daganat az agy híd nevű területét nyomja, amely számos kritikus testi funkcióért, például a légzésért, az alvásért és a vérnyomásért felelős. Idővel a daganat hatással van a szívverésre, a légzésre, a nyelésre, a látásra és az egyensúlyra. A daganat első tünetei közé tartoznak a szemmozgási problémák, az arc gyengesége, a járási nehézségek, a végtagok furcsa mozgása és az egyensúlyzavarok. Lucasnál hatéves korában diagnosztizálták a daganatot, miután a nyári szünetben megbetegedett. Nem tudott egyenesen járni, nehezen pisilt, elájult, és gyakran vérzett az ujja.
A kutatók a betegek daganatainak genetikai rendellenességeit vizsgálják, miközben tumor-"organoidokat" is készítenek, azaz egy mesterségesen növesztett sejtmasszát, amely egy szervre hasonlít. A következő lépés lesz, hogy olyan gyógyszert találjunk, amely ugyanolyan hatást fejtenek ki, mint Lucas esetében. Ám a folyamat nem lesz gyors. Átlagosan 10-15 évbe telik, amíg az első pozitív eredményeket követően gyógyszer lesz – ez egy hosszú és bonyolult folyamat.
Szerző: Dr. Simonfalvi Ildikó
radiológus szakorvos, orvosi szakfordító, egészségügyi szakújságíró
Ne feledd, hogy az oldalon olvasható tartalmak nem helyettesítik az orvosi szakvéleményt!