Zente, Levi és a világ legdrágább gyógyszere
Tavaly novemberben Levi is megkaphatta a világ legdrágább gyógyszerét, melynek költségét, 700 millió forintot számára is közadakozásból biztosították az emberek. Ennek kapcsán beszéljünk egy kicsit arról, mi is az a három betű, SMA, melyet a gyűjtés kapcsán ismertek meg az emberek, miért is ilyen drága ez a gyógyszer, és úgy egyáltalán, jó dolog-e, ami most Zente és Levi kapcsán történt.
Az mindenképpen jó dolog, hogy megint bebizonyosodott, hogy az emberek képesek összefogni, adakozni, ha segíteni kell és ha azt gondolják, hogy ezzel egy jó ügyet segítenek.
Tetszett? Kövess és lájkolj a Facebookon!
SMA 1, 2, 3, 4...
A gyűjtések kapcsán az is megismerte a három betűt, az SMA-t, aki korábban még életében nem hallott róla. De tudjuk-e, hogy valójában mint jelent?
Az SMA, a spinális muszkuláris atrófia rövidítése, mely gerincvelői eredetű izomsorvadást jelent. Ez pedig pontosan azt jelenti, amire az elnevezés kapcsán gondolhatunk: egy olyan betegséget melyben a gerincvelői mozgató idegsejtek működésének zavara következtében az izmok nem tudják feladatukat megfelelően ellátni, és mivel az izomnak az a tulajdonsága, hogy ha bármilyen okból akadályozott a működése, nem dolgozik, inaktivitásra van kényszerítve, akkor fokozatosan leépül, elsorvad, atrofizál.
Ennek a következménye attól függ, hogy a betegség mikor alakult ki: ha nagyon korán, akkor a járás képessége nem is alakul ki, míg ha később, akkor a már megszerzett mozgási képességek fokozatosan leépülnek, például a beteg elveszíti már megszerzett járásképességét. A végtagok petyhüdtté és gyengévé válnak, nehézséget okozhat előbb a járás, majd az ülés is, a végtagokon remegés jelentkezhet, a gerinc kórosan meghajlik, és nehezítetté válik a nyelés és a légzés is.
SMA1 – 6 hónapos kor előtt alakul ki, a betegség legsúlyosabb formája
SMA2 – 7 és 18 hónapos kor közötti gyermekeknél jelentkezik, kevésbé súlyos, mint az 1-es típus
SMA3 – 18 hónapos kor után alakul ki, a gyermekeknél jelentkező formák közül a legkevésbé súlyos
SMA4 – felnőtteknél jelentkezik és általában csak viszonylag kisebb problémákat okoz
Az SMA örökletes betegség, azaz akkor alakul ki, ha a betegséget okozó genetikai hiba jelen van a szervezetben. Ahhoz, hogy a betegség nyilvánvalóvá váljon, az a szerencsétlen együtttállás szükséges, hogy mindkét szülő szervezete tartalmazza, hordozza a hibás gént, és éppen ezt a hibás gént adja át gyermekének. Ilyenkor a szülők maguk nem betegek a szó klasszikus értelmében, és a beteg baba születéséig fogalmuk sincs arról, hogy hordozzák a kóros gént. A statisztikák szerint minden 40–60 ember közül egynek a szervezetében található meg a hibás gén, tehát a hordozás önmagában nem tartozik a különösen ritka események közé. Annak viszont már jóval kisebb a valószínűsége, hogy éppen egy ilyen nő és férfi találkozik az életben és vállalkozik családalapításra együtt.
Nem gyógyítható, de javítható
Egyelőre még a világ legdrágább gyógyszerének színre lépését követően sem állíthatjuk, hogy létezik olyan gyógyszer vagy egyéb terápiás módszer, mellyel biztosan gyógyítható lenne az SMA. Eddig körülbelül 100 gyermeket kezeltek a szerrel, ami – a betegség ritka előfordulását tekintve – nem kevés, de bőven szükség van még tapasztalatokra a hosszú távú eredményességet és biztonságot tekintve.
A betegek ellátásának ezért fontos részét képezik az életüket megkönnyítő eszközök biztosítása, illetve a betegség előrehaladásának lassítása gyógytornával és más módszerekkel.
Fontos tudni, hogy az SMA-s betegek számára eddig rendelkezésre állt egy gyógyszer, melyet a hazai társadalombiztosítás ingyen biztosít is a gyermekek számára. Sajnos a gyermekkorból már kinőtt betegek számára nem, melynek az az oka, hogy egyrészt a gyógyszeres kezelés gyermekkorban ígéri a legjobb eredményeket, másrészt ha nem is annyira, mint a 700 millió forintos gyógyszer, de ez a korábbi gyógyszer is meglehetősen drága. Ez volt az első gyógyszer az SMA kezelésében, mellyel lassítható a betegség előrehaladása, az izomrendszer leépülése.
Luxusautót, luxuslakást vagy gyógyszert?
Így jutottunk el a Zolgensmáig, melyet manapság a világ legdrágább gyógyszerének neveznek. Az elnevezés jogos, hiszen egyetlen adagja 2,1 millió dollárba, azaz 700 millió forintba kerül. Ennyi pénzért megkaphatnánk az Aston Martin idei modelljét, egy Eiffel-toronyra panorámás párizsi luxuslakást... vagy egy pici ampullát.
De miért ilyen drága ez a gyógyszer?
Ehhez azt kell tudni, hogy az új gyógyszerek kifejlesztése hosszú és meglehetősen költséges folyamat. És mivel a gyógyszergyárak nem jóságos Róbert bácsik, nyilvánvalóan akkor ölnek pénzt egy gyógyszer kifejlesztésébe, ha azt remélik, hogy a befektetett rengeteg pénz idővel megtérül. Ez nem jó hír az úgynevezett ritka betegségekben szenvedőknek, amilyen az SMA is, hiszen ha kevesen szenvednek az adott betegségben, akkor kevesebb gyógyszer fog fogyni, így a pénz is később és lassabban fog csordogálni a gyógyszergyár kasszájába – ha egyáltalán csordogál.
Ezen a gyógyszerengedélyezési hatóságok úgy próbálnak segíteni, hogy azon gyógyszerek esetében, melyek olyan betegségek kezelésére szolgálnak, melyben 10 ezer emberre számítva 5-nél kevesebben szenvednek (ritka betegségek) valamelyest lazítanak az egyébként nagyon szigorú engedélyezési feltételeken. E könnyítések közé tartozik, hogy kisebb létszámú vizsgálatok és rövidebb utánkövetési idővel is megelégszenek a gyógyszer hatásosságát és biztonságosságát igazoló klinikai vizsgálatokban, és például a gyógyszergyártónak nem kell igazolni költséghatékonysági szempontokat. Nem mellesleg annyiért adja a gyógyszerét, amennyiért akarja – és amennyiért az emberek még hajlandók megvenni.
Ezek az úgynevezett „árva gyógyszerek”, ezek közé tartozik a Zolgensma is. Ami egyébként teljesen más hatásmechanizmussal működik, mint a jelenleg is használatos gyógyszer, hiszen a betegségért felelős SMN1 gén igyekszik pótolni kívülről bevitt speciális vírusok segítségével. Ettől azt remélik, hogy jelentősen lassítja vagy teljesen megállítja azállapotromlást, de az a helyzet, hogy mivel hosszú távú vizsgálatok eddig még nem nagyon történtek, nem is igazán tudja senki, hogy hosszabb távon milyen eredmények várhatók el a gyógyszeres kezeléstől.
A Zolgensma nagyon új, még csak idén májusban kapta meg az USA-ban a forgalomba hozatali engedélyt, Európában azonban a mai napig nem rendelkezik gyógyszerhatósági engedéllyel – ami azért sok mindent elárul.
Éppen pár hete röppent fel a hír, hogy a mostani gyűjtés tárgyát képező gyógyszer egyik klinikai vizsgálatát kénytelenek voltak leállítani, mert elfogadhatatlanul nagy számban okozott nem kívánt következményeket – ám nagyon fontos hangsúlyozni, hogy a dózis és az adagolási mód is eltért attól, mint amit a két kisfiú kezelése jelent, mégis elgondolkodtató.
Nem jó üzenetei vannak a gyűjtésnek
Mindenképpen örvendetes, hogy közadakozásból megvalósulhatott valami, ami egyébként soha nem jött volna létre, de azért az örömködés mellett józan hangok is megjelentek. Pont egy hete olvastam az egyik lapban hozzáértők véleményét arról, ami jelenleg történik. Mindannyian egyetértettek abban, hogy nem jó irány, ha Európában még nem engedélyezett, voltaképpen még félig-meddig kísérletinek tekinthető gyógyszerekre gyűjtenek az emberek közadakozással, bár érthető a szülők törekvése, hogy esetleges veszélyérzetüket elhallgattatva minden követ megmozgatnak a gyermekükért. Molnár Márk orvos-közgazdász egyenesen úgy fogalmazott, hogy „a társadalom emberkísérletekre ad össze óriási összegeket ahelyett, hogy azokra a hatóságokra és szakemberekre bízná ezeket a döntéseket, akiknek munkája megítélni, milyen kezelést mikor biztonságos és mikor gazdaságos alkalmazni”.
Szebik Imre bioetikus is aggályosnak tartja jogilag, hogy a szülők európai törzskönyv nélküli szert adatnak be gyermeküknek, ugyanakkor elismeri, hogy a törzskönyvezési eljárás – érthető módon – hosszadalmas folyamat, melyet sokszor egyszerűen nincs ideje kivárni a betegnek.
Kovácsy Zsombor orvos, egészségügyi jogász arra hívta fel a figyelmet, hogy az ilyen pénzgyűjtési kampányoknak rossz üzenete lehet a társadalom számára, hiszen azt sugallhatja a közvélemény számára, hogy az állam megtagadja a pénzt beteg kisgyermekek gyógyításától. Pedig a valóság az, hogy a világ legdrágább gyógyszerét sehol a világon, egyetlen ország egészségügyi rendszere nem biztosítja közpénzből a betegek számára.
A gyógyszert beadó Bethesda kórház főigazgatója, Velkey György így látja: „A világon sehol sem finanszírozzák közkasszából, vagy egyéb biztosításból ezt az eljárást. Fariezus dolog volna elvárni, hogy az állam kifizesse, hiszen ezt nem teszik meg a nálunk sokkal gazdagabb országok se sehol a világon. A társadalmat meg évente 10-15 gyerek esetében felszólítani adakozásra szintén vállalhatatlan, de a siker esélye is csekély. Erre az egyenletre nem tudok megoldást. A magyar társadalombiztosítás az alternatív kezelésként alkalmazott, szintén százmilliós költségigenyű nusinersen biztosításával is hatalmas terhet vállal ezekért a betegekért.” (Forrás)
Akárhogyan is van, drukkolunk Zentének és Levinek, hogy hatásos legyen a kezelés, és nemsoká szaladjanak és ugráljanak. Azt is szívet melengető dolog látni, hogy az emberek ma is képesek összefogni egy jó ügy érdekében. Ám nem akarok demagóg lenni, de azért csak feltolul bennem a kérdés, hogy mi lesz a szabolcsi zsákfaluban élő kisgyerekkel, akiért senki nem mozgósítja az internet népét.
Szerző: Dr. Simonfalvi Ildikó
radiológus szakorvos, orvosi szakfordító, egészségügyi szakújságíró
Ne feledd, hogy az oldalon olvasható tartalmak nem helyettesítik az orvosi szakvéleményt!